Introducción:
La diabetes mellitus constituye un desafío global de salud pública debido a su creciente prevalencia y carga de complicaciones crónicas. En los últimos años, las tecnologías de edición genómica, particularmente el sistema CRISPR/Cas9, han emergido como herramientas innovadoras no solo para el estudio de la patogénesis de la enfermedad, sino también para el desarrollo de estrategias terapéuticas potencialmente curativas mediante la corrección de mutaciones, la ingeniería de células β pancreáticas y la modulación de la respuesta autoinmune.
Objetivo:
Evaluar la evidencia disponible sobre el impacto y los avances recientes de las tecnologías de edición génica en el tratamiento de la diabetes mellitus tipo 1 y tipo 2.
Metodología:
Se realizó una revisión sistemática siguiendo las directrices PRISMA. Se efectuó una búsqueda estructurada en las bases de datos PubMed (n=919) y Scopus (n=107). Se incluyeron estudios originales que utilizaran herramientas de edición genómica (CRISPR/Cas9, TALENs y ZFNs) aplicadas a la regeneración de células de los islotes pancreáticos, mejora de la sensibilidad a la insulina y estrategias de terapia génica ex vivo e in vivo. La selección y análisis de los estudios se realizó según criterios predefinidos de elegibilidad.
Resultados:
La evidencia analizada se agrupó en tres ejes principales:
Generación de células productoras de insulina: edición de células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) para la creación de células β funcionales con menor inmunogenicidad (“células universales”).
Corrección de defectos monogénicos: reversión experimental de fenotipos asociados a diabetes neonatal y síndrome de Wolfram mediante edición dirigida.
Optimización metabólica: modificación de dianas hepáticas y adiposas implicadas en la homeostasis glucémica.
Las principales limitaciones identificadas fueron los desafíos en los sistemas de entrega (delivery), la eficiencia de edición y los efectos fuera de diana (off-target).
Conclusiones:
La edición genómica está evolucionando desde modelos preclínicos de prueba de concepto hacia aplicaciones terapéuticas con potencial traslacional. Aunque persisten desafíos técnicos, regulatorios y éticos, la evidencia sugiere que la edición génica personalizada podría convertirse en un componente relevante de la medicina de precisión en diabetes durante la próxima década.
